“척수성근위축증(SMA) 치료제 급여대상 제한 기준 폐지해야” ... 당사자 국회 포럼

 

척수성근 위축증 환자 치료제 급여적용 확대와 유지 기준 철회를 위한 공동대책위원회는 18일 ‘SMA 치료제 보험적용 확대와 급여 유진기준 폐지를 위한 당사자 국회 포럼’을 개최했다. ​

 

 

 

현재 만 3세 이후 진단 받았거나 인공호흡기 사용 환자 급여 기준 제외

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김현주 희귀질환재단 이사장 “SMA 환자, 조기 치료시 효과 극대화 가능”

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[현대건강신문=여혜숙 기자] 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 ‘스핀라자(뉴시너센)’의 급여 유지 기준을 폐지하고, 보험적용을 확대해야 한다는 목소리가 커지고 있다.

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척수성근 위축증 환자 치료제 급여적용 확대와 유지 기준 철회를 위한 공동대책위원회는 18일 ‘SMA 치료제 보험적용 확대와 급여 유진기준 폐지를 위한 당사자 국회 포럼’을 개최했다.

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SMA는 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포 단백질 결핍으로 전신의 근육이 점차 악화되는 희귀질환으로 이전에는 별 다른 치료제가 없었으나, 2016년 최초의 치료제인 ‘스핀라자’가 개발돼 2019년부터 우리나라에서도 보험 급여가 적용되고 있다.

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그러나 현재 만 3세 이후에 진단을 받았거나 인공호흡기를 사용하고 있는 환자들은 건강보험 급여 기준에서 제외하고 있다.

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이 때문에 성인 시기에 발병했거나 3세 이전에 발병했다는 것을 증명할 수 없는 사람은 건강보험 급여 혜택을 받을 수 없어, 많은 치료비를 본인이 부담해야 한다.

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이날 포럼에서 ‘희귀질환치료제개발과 SMA 치료의 전망’을 주제로 발표한 김현주 한국희귀질환재단 이사장은 희귀질환 치료제들이 임상 치료에서도 원활하게 적용될 수 있어야 한다고 밝혔다.

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김 이사장은 “만 3세 이하 발현의 요양 보험 급여 기준을 증명할 수 없는 성인 환자와 비현실적인 급여 유지 기준으로 스핀라자 투약이 중단되고 치료제의 높은 자부담 문제로 치료를 포기하는 환자들의 안타까운 목소리를 들었다”며 “고가의 치료제 개발이 희귀질환의 임상 치료에 원활하게 적용되어 궁극적으로 환자와 가족의 삶의 질 향상으로 이어져야 한다”고 말했다.

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SMA 치료제 스핀라자의 안정성과 치료 효율성에 대한 다수의 국제 임상 실험에서 생후 6개월 이내에 나타나는 SMA 제 1형에서는 탁월한 치료 효과가 입증되었다.

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하지만 6개월~18개월에 증상이 나타나는 제2형과 3세 전에 증상이 나타나는 제3형에서는 제 1형에 비해 치료 효과는 현저하지 않았고, 증상이 나타난 후 짧은 시간 내에 치료받은 환자와 특히 증상 전 진단된 SMA 환자에서는 더 좋은 효과를 확인할 수 있었다.

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이에 김 이사장은 “조기에 치료 접근성을 높일 수 있는 고위험군 가족에 대한 유전자 검사 및 신생아 검진을 통해 증상이 나타나기 전에 진단할 수 있는 SMA 환자에게 조기에 치료를 시작한다면 그 치료 효과를 극대화할 수 있을 것”이라고 말했다.

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