급성백혈병 치료제 킴리아 등 초고가 신약 투약 후 효과 없으면 약값 환급 ... 장용명 심평원 개발상임이사 밝혀

 

 

 

 

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킴리아 등 초고가 신약 투약 후 효과 없으면 약값 환급

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초고가 원샷 치료제 급여 해법...심평원, 치료성과 기반 환급기전 검토 중

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[현대건강신문=원주=박현진 기자] 킴리아 4억원, 졸겐스마 21억원 등 초고가의 신약들이 속속 등장하면서 급여 적용에 대한 고민이 깊다.

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특히, 환자들에게는 생명 유지를 위해 반드시 필요한 약인만큼 급여 적용이 필요한 상황으로 환자들의 요구가 날로 커지고 있다. 하지만, 건강보험 재정을 생각하면 형평성을 고려하지 않을 수 없다.

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이에 건강보험심사평가원(심평원)은 1회 투여로 효과를 나타내는 약제 중 △장기 효과에 대한 불확실성 △비용효과성 입증 한계를 극복하기 위한 ‘치료성과 기반 환급기전’을 검토하고 있는 것으로 나타났다.

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장용명 심평원 개발상임이사는 8일 강원도 원주 본원에서 열린 전문기자협의회 간담회에서 “원샷 치료제(One shot) 등 개인 맞춤형‧유전자 치료제인 초고가 신약이 신청되면서 ‘초고가 신약 맞춤형 급여 등재 제도’를 마련했다”고 밝혔다.

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급성림프구성백혈병·림프종 CAR-T 치료제인 ‘킴리아’와 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 ‘졸겐스마’는 모두 1회 투여로 치료 효과를 기대하는 원샷 치료제다.

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그러나 높은 가격, 장기 효과에 대한 불확실성으로 인해 기존 평가 방법으로 비용효과성 입증에 한계가 있어 △성과평가 △총액제한 등 위험분담이 필요한 상황이다.

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장용명 이사는 “킴리아의 경우 투약한 모든 환자에서 일정기간의 환자 상태를 의무적으로 수집해 환자 평가 결과에 따라 투약 후 효과가 없는 환자에 대해 제약사에서 일정 금액을 환급하게 될 예정”이라고 밝혔다.

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아울러 “일정 금액 이상 청구시 초과 금액을 모두 반환하는 총액제한 계약을 조건으로 급여할 예정”이라며 “또, 일정기간 이후 위험분담 재평가 대상에 해당된다”고 덧붙였다.

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한편, 최근 킴리아가 약제급여평가위원회를 통과하면서 졸겐스마의 급여적용에 대한 요구의 목소리가 더 커진 상황이다.

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이와 관련해 장 이사는 “한국노바티스 졸겐스마는 요양급여 결정이 신청되어 내부 검토 중인 단계”라며 “학회 의견 수렴을 거쳐, 전문가 의견 청취 및 전문가 자문회의를 개최해 임상적 유용성 등에 대해 논의했으며, 약제급여기준소위에서 급여기준 설정 후 요양급여의 적정성 등 평가를 위해 약제급여평가위원회 심의 예정”이라고 밝혔다.

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